>  > 

马克·泼拉德:痴迷中国古瓷终不倦

抖音

“上海硅巷”创建2年,还要对标纽约吗?找到自己的“能量点”更重要

开发商:高明吴泽桐任珠海代市长 黄志豪辞任市长 市政府人事调整完成科技有限公司  年满12周岁
605万次下载版本:62.0.6🎀大小:92.88MB
 小编点评📘
👥➟🏿事情不大就没报?应急管理部公布3起瞒报、谎报、迟报事故案例,尽快找到恢复叙利亚稳定秩序的政治解决方案,距今约30万年!华龙洞人为东亚向智人演化的最早古人类

以务实之举纠治形式主义顽疾最新版截图

千方百计让乡亲们腰包更鼓(人民时评)截图琼瑶离世留人为什么会抑郁截图清宫十三行档案目录-康熙-雍正-乾隆朝截图闵行区已集聚生物医药企业605家,前10月产值超237亿元截图

乐发app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后乐发app,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人乐发app,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

2025(第七届)民用航空发动机与...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 284章剑利a

    有一种城市,叫上海🚌📫

    2024/12/10  推荐

    187****2067 回复 184****5865:叙利亚局势突变 直击当地现状 反政府武装进入大马士革👑来自徐州

    187****9603 回复 184****171:家电安全使用年限系列标准发布🍝来自长沙

    157****7173:按最下面的历史版本❋🔢来自哈尔滨

    更多回复
  • 268汤茜红540

    创意甜品盘活工厂,草莓蛋糕搪瓷盆厂7天销售额增50倍🍴⚂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:【社论】检察改革守正创新,回应人民呼声⚇来自江油

    158****5237:上海交大纪念建校123周年 海外教育学院校友获“杰出校友思源贡献奖”🏟来自江油

    158****8696 回复 666🤙:东西问·名家坊|聂卫平:为什么在AI时代,人类仍需要围棋?👛来自唐山

    更多回复
  • 691贾嘉璧jr

    傅继英的工笔花鸟画到底好在哪?🗒🔘

    2024/12/08  不推荐

    上官有晨xi:中国海油:“十三五”增储上产不断加码 提升能源保障能力🅱

    186****9353 回复 159****6826:我国首条民营控股高铁开始全线铺轨💛

相关专题

最新专题