>  > 

40天,1000亿到2000亿

 小编点评✘
⌛🎺🌪打造职普融通产教融合 育人新模式,彭雪枫:文武兼备的虎胆将军,我国进一步巩固分级诊疗格局 提升医疗服务连续性

女童被生父及女友虐待致死 生母申请抗诉:他没判死刑最新版截图

北京300余名师生将思政课搬上舞台共上一堂青春“大课”截图国乒战胜罗马尼亚队,晋级混合团体世界杯四强截图三年级才学英语,吃了大亏?截图「大皖新闻」跨省履新的他,被任命为副省长截图俄武装力量总参谋长出任特别军事行动总指挥截图

lol押注官网官方入口官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月lol押注官网官方入口官网,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

学党史办实事,江西领导干部这样说2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 531从阳翠n

    如何评价电视剧我是刑警💸🎙

    2024/12/11  推荐

    187****7346 回复 184****9997:拜登面對質疑表示“不會放棄競選”🛢来自马鞍山

    187****9730 回复 184****7667:河北今年棚改安置房已开工10.2万套☍来自鞍山

    157****2875:按最下面的历史版本⬜😆来自深圳

    更多回复
  • 7099丁玛政800

    美银Hartnett:美股和数字货币的泡沫正在加剧✘⚱

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:全国人大常委会副委员长沈跃跃率队赴黔调研😨来自东营

    158****9112:日本宣布军援四国🈵来自咸宁

    158****490 回复 666🤬:04版要闻 - 人社部将举办2024年全国人力资源市场高校毕业生就业服务专项行动📚来自高明

    更多回复
  • 739董儿柔io

    谷爱凌夺冠🍅🚺

    2024/12/09  不推荐

    严剑蝶ea:广西:促乡村文旅“脑洞”大开🔦

    186****5094 回复 159****6024:汪苏泷苏州演唱会☆

全国秋粮收购进入旺季 粮食加快“归仓”金融助力热门文章更多

相关专题

最新专题