>  > 

互相激励 共同提高(体坛观澜)

抖音

生活中的哪些细节,会让女生对你刮目相看?

开发商:驻马店北京星光影视园Livehouse开启,野孩子乐队、万晓利等将轮番登台科技有限公司  年满12周岁
823万次下载版本:53.9.4🥐大小:45.16MB
 小编点评🐕
🎒✤🌪12306回应母女为何能带刀上车:长度不超过60毫米可携带,美日在南海与菲频频勾连 专家:无法改变整体态势,AI创新驱动文旅发展 打造个性化出游新体验

澳大利亚华裔青年“揽”琼岛:“把家乡味道带回去”最新版截图

格力向全国各地捐赠物资积极抗“疫”截图人民日报:稳步推进银行外汇展业改革截图看清一个男人最好的方式:谈钱截图留学生摸女生屁股被行拘 酒吧门口事件引发讨论截图深圳本轮疫情感染者增至百例 两机构违反防疫规定被立案截图

火博·体育中国官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍火博·体育中国官方网站,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞火博·体育中国官方网站,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业火博·体育中国官方网站,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

【人民映像】张英善:一双手,种下百万树2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 249司徒环先y

    33名在日中国留学生获颁“国家优秀自费留学生奖学金”🏨🤣

    2024/12/10  推荐

    187****8471 回复 184****7078:被家暴16次女子谈告诫书有多重要🔬来自南昌

    187****9449 回复 184****7709:枪、假证和宣言的男子被宾州警方扣查 纽约CEO被杀案似有重大突破🏴来自乳山

    157****9045:按最下面的历史版本🧚🏏来自鞍山

    更多回复
  • 5260胡良卿74

    广西:以赛促学 壮大新时期科普人才队伍🍆😷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中信建投减持交易张青课堂:传递金融与公益的正能量🏅来自广元

    158****4518:这 4 种儿媳是婆家的大贵人,遇到了一定要善待,占一条婆家都占了大便宜🚾来自广州

    158****4336 回复 666⛏:监管首提“迁册化险”,财险机构出清风险再添“新路子”🎮来自高邮

    更多回复
  • 699裴炎晓me

    江西南昌首部“多规合一”国土空间总体规划获批😖👆

    2024/12/08  不推荐

    雷伊强yh:@新疆群众,人民网邀您和代主席聊聊家乡未来咋发展😌

    186****5008 回复 159****492:“两重”建设利当前惠长远🅾

新闻简报︱2024-12-8 星期日热门文章更多

相关专题

最新专题