>  > 

1894年-“大力水手”作者,美国漫画家E·C·西格出生

 小编点评🧖
😡🕑🎛刘诗诗尖叫女演员,琼瑶儿子曝光更多内幕,她自杀是早有预谋,曾给及子女写血书道歉,浙江非遗板龙制作有何讲究?提前解锁元宵龙灯盛会

是时候打破成见了!职业教育开启大变革最新版截图

美国11月新增非农反弹但失业率走高,降息节奏怎么走?机构最新观点来了截图大雪时节 保暖是起居养生的关键截图绿色低碳安全可持续发展大会在莘庄工业区召开截图专机疑似被击落!阿萨德政府倒台,8个关键问题截图72小时内,中国对美连出三招!与14亿人为敌的答案,已经不言自明截图

安博app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者安博app下载,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国家能源局:寒潮天气下人民群众用能有保障2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 687管舒桦k

    “1米高度”,是标尺更是对儿童的尊重🖇❇

    2024/12/10  推荐

    187****1813 回复 184****1034:11月末我国外汇储备规模为32659亿美元环比上升0.15%🛒来自漳州

    187****113 回复 184****1474:贵州清镇:男孩手拿奖状回家 步伐夸张萌翻网友♴来自长海

    157****6451:按最下面的历史版本🎄✋来自大理

    更多回复
  • 3780窦平燕651

    蚂蚁集团CEO换人,做了9个月总裁的韩歆毅接任❖🏏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:04版要闻 - 人社部将举办2024年全国人力资源市场高校毕业生就业服务专项行动🦁来自宁德

    158****4812:阿萨德政权终结,叙利亚内战3.0即将开始,伊朗是最大输家💇来自普兰店

    158****9599 回复 666☺:《致富经》 20230516 黑猪价高 各有奇招🐏来自石狮

    更多回复
  • 534齐仁中ix

    1910年-卞之琳诞生💶⛈

    2024/12/08  不推荐

    程彬江qv:证券Ⅱ行业重大事项点评:国信收购万和草案发布 定价符合预期 持续推进行业供给侧改革🌥

    186****5046 回复 159****5677:“一带一路”新闻合作联盟第三届理事会议举行😈

相关专题

最新专题