>  > 

中国驻美国大使馆举办中美青年人文交流主题活动

 小编点评🔛
✳➌🍸电子科大银杏节线上预约指南2024(入口+流程),俄罗斯外长称 美在叙利亚东部培植反政府势力,扎根英国 海信表现亮眼的背后

声明:叙利亚谈判各方同意致力于政治解决危机最新版截图

有色金属行业周报:六氟磷酸锂价格创近4个月新高 铀价近五个月首次上涨截图地球大气层为什么不会逃逸到太空?截图猛蛇过江接受处罚并致歉截图无处落脚的华人劳工截图人形机器人疯涨,龙头6连板,多只个股公告风险!截图

beat365下载安卓手机版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称beat365下载安卓手机版,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗beat365下载安卓手机版,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

Mac或将无WiFi上网2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 135柏柔明e

    中沙合作的新里程碑正拔地而起⛰⚛

    2024/12/11  推荐

    187****157 回复 184****1008:误杀3全阵容官宣 心在深渊海报曝光🏿来自咸阳

    187****1044 回复 184****8259:遍地金黄落叶,与“银杏音乐会”再度相约✿来自永州

    157****9863:按最下面的历史版本🍒🌒来自郑州

    更多回复
  • 3008尹敬雁53

    肩负起弘扬中华文化的使命(香江在线)🈚❸

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:国资委:2020年国企改革取得八方面重大进展⚭来自洛阳

    158****5708:共“树”未来!英吉沙县抢抓冬季黄金期义务植树掀热潮🔣来自呼和浩特

    158****1082 回复 666✵:西部矿业集团公司与长沙矿冶研究院有限责任公司签署合作框架协议⏹来自宜春

    更多回复
  • 701祁岩舒lp

    西交利物浦大学用AI技术实现“教学相长”🛶🔢

    2024/12/09  不推荐

    茅曼婕ou:社保卡升级“一卡通”应用场景更丰富小卡片里的大民生🕐

    186****8607 回复 159****248:医药生物行业2025年投资策略:创新引领 产业升级🎾

相关专题

最新专题